子宫内膜异位症具有生长功能的子宫内膜出现在子宫腔以外的身体其它部位，可采用药物治疗子宫内膜异位症。治疗药物主要包括睾酮类衍生物、促性腺激素释放激素激动剂（GnRH-a）及孕激素。
1、睾酮类衍生物
睾酮类衍生物的代表性药物为丹那唑（Danazol）。研究发现，丹那唑的主要作用是减少月经中期黄体生成素（LH）的释放，造成一种慢性的无排卵状态。此外，还具有抑制多种甾体类激素合成酶的活性，以及增加血浆游离睾酮的作用。推荐的Danazol剂量为600-800mg/day口服，连用6个月。主要为男性化表现，如毛发增加、皮肤痤疮、声音改变、体重增加等，偶见肝功能损害。
内美通（Gestrinone）是在欧洲广泛应用的治疗子宫内膜异位症的药物。该药通过诱导孕酮对于子宫内膜细胞的撤退作用，增强细胞结构的溶酶体降解。使用内美通后，正常子宫内膜内的雌、孕激素受体迅速下降，同时伴有17β-羟甾脱氢酶的明显升高。因此，内美通是通过抗雌激素、抗孕激素，以及雄激素样作用治疗子宫内膜异位症。治疗剂量为每周2.5-10mg。可采用每天一次，每周2次，每周3次等多种用法口服，连用6个月。
2、促性腺激素释放素激动剂（GnRH-a）
GnRH-a通过在垂体水平与促性腺激素释放素（GnRH）受体的结合，迅速的耗竭GnRH，引起GnRH分泌的降调节，进而造成卵巢的低雌激素状态和停经。常用药物为抑那通、达菲林等，剂量3.75mg/28day肌注，连用6个月。
3、实验性药物
米非司酮作为抗早孕药物，具有抗孕酮和抗糖皮质激素的作用，从而能够抑制排卵和干扰子宫内膜。米非司酮每天50-100mg 对于治疗子宫内膜异位症引起的疼痛可能有效。而动物模型和人体实验表明，米非司酮引起子宫内膜异位症病变退缩的作用与药物作用的时间有关。
4、口服避孕药（OC）
OC通过控制Bcl-2等调节基因的表达，加速子宫内膜细胞的凋亡，进而明显地抑制异位的子宫内膜细胞增殖。由于低剂量单相OC具有使用方便、疗效肯定、副作用轻微、且价格低廉等优点，被一些作者推荐为治疗子宫内膜异位症的一线药物。目前国内临床使用的单相OC有妈富隆，每片孕激素的含量为0.15mg，雌激素含量为0.03mg。
5、孕激素
孕激素是治疗子宫内膜异位症的经典药物。推测其作用机制是通过使异位的子宫内膜发生蜕膜样改变，进而萎缩。孕激素拮抗雌激素、治疗子宫内膜异位症的作用主要是通过下列机制完成——抗血管形成，抗炎性反应和免疫调节，对子宫内膜细胞增殖的降调节，以及增加细胞的凋亡能力等。也有随机的对照研究将MPA的剂量增加至50mg/day，获得肯定疗效。治疗中副作用轻微，主要为突破出血、体重增加等，发生率约为10%。MPA治疗的主要优点是疗效肯定、价格低廉、副作用可以接受。其突出的抗炎反应作用使之特别适用于盆腔粘连重的子宫内膜异位症病变。
